В последние годы генная и клеточная терапия значительно продвинулись: эти подходы всё шире используются при лечении наследственных, онкологических и аутоиммунных заболеваний и уже стали реальностью современности, отметили российские эксперты на V Конгрессе молодых ученых, прошедшем на федеральной территории Сириус. На сессии «Открывая будущее: генные и клеточные технологии в биомедицине» обсуждали факторы, влияющие на развитие этих направлений, а также вызовы, с которыми сталкиваются исследователи, клиницисты и регуляторы на пути к медицине будущего.
«Результаты полногеномных исследований служат фундаментом для создания генной терапии. В этом направлении мы видим огромный прогресс — это классическая генозаместительная терапия
и хорошо известные препараты, применяемые при лечении спинальной мышечной атрофии и мышечной дистрофии Дюшенна, которые демонстрируют высокую эффективность», — заявил директор Медико-генетического научного центра имени академика Н. Бочкова, главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава РФ Сергей Куцев.
По его словам, существуют и альтернативные стратегии лечения Дюшенна и других моногенных болезней — например, подходы, опирающиеся на технологии малых РНК (мРНК). «У нас открываются отличные перспективы в этом направлении», — подчеркнул Куцев.
«Генные технологии развиваются очень быстро и уже являются не перспективой завтрашнего дня, а инструментом сегодняшнего — особенно в диагностике и терапии моногенных наследственных заболеваний», — отметила заместитель директора по науке Медицинского научно-образовательного института МГУ имени М. В. Ломоносова, ведущий научный сотрудник НМИЦ эндокринологии Минздрава России, член президиума Российской ассоциации содействия науке Мария Воронцова. Она рассказала о преимуществах этих технологий.
«Во-первых, себестоимость таких методов снижается», — добавила Мария Воронцова, указав также на внедрение в клиническую практику новых подходов, например редактирования генома.
Вместе с тем для продвижения генных методик важно учитывать как регуляторные требования, так и позицию практикующих врачей, подчеркнула Воронцова. «Врачи в целом более консервативны, чем ученые, и это часто приводит к столкновению позиций», — сказала она.
Достижения современной биомедицины дают возможность перейти к персонализированным методам лечения онкологических заболеваний, отметил заместитель директора по научной работе Национального исследовательского центра эпидемиологии и микробиологии имени Н. Ф. Гамалеи Минздрава РФ Денис Логунов.
«Единственный правильный путь сейчас — переход к полной генетике, необходим полный секвенс опухоли. Поняв, как именно ‘сломалась’ опухоль и какие изменения в ней произошли, онкологи получают инструмент для таргетной химиотерапии, которая может оказаться в несколько раз эффективнее для конкретного пациента», — пояснил он.
О достижениях в области клеточной терапии рассказала заведующая лабораторией репарации и регенерации тканей Центра регенеративной медицины МНУ имени М. В. Ломоносова Анастасия Ефименко. «Этот год отчасти стал для нашей страны переломным — с гордостью могу сказать, что к нам и в другие крупные клинические центры пришли первые отечественные оригинальные разработки: клеточные препараты для лечения крайне тяжелых заболеваний, для которых ранее не было альтернатив», — отметила Ефименко.
По ее словам, это стало возможным благодаря федеральной поддержке и адаптивной позиции регуляторов, упростивших выход многих таких препаратов в клиническую практику. Конгресс молодых ученых — ключевое ежегодное событие в рамках Десятилетия науки и технологий в России.